FDA批准依维莫司病人结节性硬化症相关性肾

2012年4月末26日，特为公司与美国食品药品管理处(FDA)宣布，已许可Afinitor(依维莫司)使用外科治疗结节性硬化症(TSC)病变的不必立即治疗的肾脏血管壁括约肌脂肪瘤。该药的申请人想得到了FDA的应审查，后者适使用造成不可或缺重大突破的类固醇或现在无法理论上外科治疗的营养不良的一新外科治疗手段。 Afinitor通过诱发mTOR——一种参加多种致癌自营的蛋白质——而发挥。据特为公司概述，TSC是由TSC1和/或TSC2基因序列缺陷导致的营养不良。当这些基因序列存在缺陷时，mTOR的活性增强，从而导致不可控的细胞内植被和增殖、血管壁植被，以及细胞内葡萄糖改变。根据药理学从前研究，通过诱发这一讯号自营当中的mTOR活性，依维莫司可降低细胞内增殖和血管壁植被。 Afinitor的有效性和理论上性在一项纳入118举例病变的临床、疗效印证药理学试验当中想得到了确证。经过随机以此类推，2/3的病变使用Afinitor，1/3的病变使用疗效。肌肉注射最长可达4年，但疗效三组病变如果在研究期间消失肾脏微小重大突破则可以使用Afinitor。受试者皆为双侧肾脏，而且左右40%已经不感兴趣了治疗以依靠肿胀。这项试验有助于评估外科治疗后缩小或消失的机率会。得出，半数病变的外科治疗星期不足8个月末，使用Afinitor的病变42%消失实质性缩小并且平皆接下来高达5个月末。而使用疗效的病变无1举例消失缩小。 在不感兴趣依维莫司外科治疗的病变当中，最最常报告的不好政治事件为口炎，最少见的3或4级不好反应为口炎、闭经、和惊厥，最少见的实验室诱发为高胆瓜氨酸、高三酯瓜氨酸和贫血，最少见的3或4级实验室诱发为低磷瓜氨酸。本项研究当中观察到的不好政治事件基本符合依维莫司外科治疗TSC的现在为止特点。