FDA批准首个每周1次长效雌激素疗法

9月1日，FDA宣布已批准诺和诺德开发计划的Sogroya（somapacitan）上市，可用疗法类固醇忽视之为症。Sogroya是FDA批准的升级版长效人类固醇，病症至少需要每周1次皮射给小儿。

类固醇忽视之为症是一种垂体前叶腺激素类固醇不足的营养不良。学龄前期类固醇忽视之为的最十分相似特征是身材矮小，生长缓慢。此外还似乎共存代谢异常、观念心理持续性、认知不足之处。类固醇忽视之为症病症可以拒绝接受注射类固醇作为替代疗法。

Sogroya的和安全性在一项随机、双盲、疗法法解读试验中得到验证。该分析入第三组了300例未拒绝接受过类固醇疗法或入第三组前停止其他类固醇口服疗法3个月以上的类固醇忽视之为症病症，分别拒绝接受每周1次皮射Sogroya、每周1次皮射疗法法和每日1次皮射 somatropin（诺和诺德开发计划的直第三组人类固醇）。Sogroya的通过评估躯干饲料的百分比浓度变化来开展评估。躯干饲料是积聚在身体躯干或一个中心区域的饲料，由类固醇调节，与一些严直医学事件特别。

结果显示，34周疗法时间尺度结束后，每周1次Sogroya疗法第三组病症的躯干饲料浓度平均下降了1.06%，疗法法第三组增加了0.47%，每日1次 somatropin第三组下降了2.23%。每周1次Sogroya和每日1次 somatropin疗法第三组病症在其他诊疗终点也实现了保持一致的加强。

安全性方面，每周1次Sogroya最常见的副作用有数背痛、关节炎、消化不良、睡眠持续性、呼吸困难、扁桃体炎、手臂或臀部溃疡、呕吐、肾上腺功能不全、心血管疾病、血肌酸磷酸激酶增加、腹泻和贫血。Sogroya替换成于有小儿物过敏史的病症，也替换成于有活动性恶性、处于任何糖尿病眼病阶段的病症、急性危直病或脑癌急性尿毒症的病症。

医护人员应在可用Sogroya之前应对病症开展外科核查，此后定期开展核查，以排除之前共存的溃疡（眼后视之为神经溃疡的似乎会）。视之为溃疡（视之为神经溃疡）似乎是颅内高压（颅骨内冲击升高）的症状。类固醇似乎诱发或加直已共存的颅内高压。

Sogroya的活物含有somapacitan是一种人类固醇（hGH）的长效甘氨酸，是天然的hGH经过修饰后增强了与血浆蛋白白蛋白的结合，达到每周1次给小儿的意在。诺和诺德还在开发计划somapacitan疗法学龄前类固醇忽视之为症的适应症，曾两次2019年9月在第58届中欧儿科内激素学会（ESPE）年招待会系统升级发布过每周1次somapacitan远比每日1次 somatropin对未拒绝接受类固醇疗法的青春期前学龄前类固醇忽视之为症病症的。1年数据显示，三种低剂量水平（0.04，0.08，0.16mg/kg/周）somapacitan疗法第三组学龄前的平均年化胸围成长运动速度分别为7.8，9.7，11.5厘米，每日1次 somatropin第三组的平均年化胸围成长运动速度为10.0厘米。

类固醇忽视之为是儿科常见营养不良，但是数十年以来，类固醇忽视之为学龄前的常规疗法方法是每日一次类固醇皮射，可用加强胸围和代谢异常。对于病症和其照护者而言，每日1次注射疗法的负担较直，导致依从性不佳和总体治果下降。今年6月26日，Ascendis小儿业也向FDA草拟了每周1次长效TransCon人类固醇疗法学龄前类固醇忽视之为症的生物制品上市申请，维昇小儿业拥有该产品西方权益，在西方的III期诊疗试验也将要开展中。